Terapia Génica

Terapia Génica

• Reemplazar el gen con la mutación: Restaurar la síntesis de la distrofina en las células musculares
• Reemplazo directo del gen de la distrofina (Terapia Génica)
• Transferencia de genes de tamaño entero o de “mini”  genes de la distrofina a los músculos de todo el organismo.

• Corrección genética de la mutación
• Corrección Genética – reparar el gen existente – el efecto podría ser definitivo, pero una meta a largo plazo
• Modificación del gen o del transcripto (uno de los pasos del proceso de replicación de los genes)
• Engañar a la célula para que ignore la mutación y se restablezca la producción de moléculas de distrofina más cortas pero parcialmente funcional:  Salto de Exón