La terapia de la proteína Laminin-111 podía tratar la distrofia muscular de Duchenne
Un tratamiento nuevo en el revelado en la Universidad de la Facultad de Medicina de Nevada para el formulario más común de la distrofia muscular está avance hacia juicios humanas con un alza $308.000 de la Asociación de la Distrofia Muscular.
La concesión será utilizada para desplegar la investigación acertada por el Profesor Adjunto de Decano Burkin de la Farmacología que ha mostrado que su terapia de la proteína laminin-111 previene el inicio de la enfermedad neuromuscular devastadora en modelos del ratón.
“Los resultados tempranos para laminin-111 como agente terapéutico para (distrofia muscular de Duchenne) son realmente emocionantes,” Sanjay Bidichandani, vicepresidente de MDA de la investigación, dijo. “Somos impacientes ver esta investigación ir hacia adelante.”
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética mortal que las influencias una en 3.500 muchachos recién nacidos y son causadas por mutaciones en el dystrophin de la codificación del gen. No hay tratamiento o vulcanización efectivo.
A la hora de diagnosis, los pacientes de DMD han desarrollado generalmente enfermedad importante del músculo. La concesión de tres años ayudará a determinar si la terapia de Burkin es efectiva en la prevención o la inversión de la progresión de la enfermedad después de inicio.
“Qué apuntamos ahora descubrir somos si esta terapia es efectiva en la prevención o la inversión de la progresión de la enfermedad después de que haya comenzado ya,” él dijo. “Primero determinaremos si laminin-111 previene daño del músculo después de inicio de la enfermedad, preserva la función de músculo y mejora la supervivencia de los modelos del ratón de DMD. En Segundo Lugar, determinaremos si laminin-111 previene la cardiomiopatía en modelos del ratón de DMD.
“Finalmente, en colaboración con investigadores en Tejas A&M, determinaremos si una versión humana de la proteína previene enfermedad del músculo en otros animales afligidos con la enfermedad. Los Resultados de estos estudios pavimentarán la manera hacia desarrollar la proteína recombinante humana laminin-111 como novela terapéutica para DMD.”
"Esta Concesión de MDA is an Enorme Ayuda en la mudanza of this technology Hacia Adelante", DIJO Burkin. Los "Han Estado Esperando Pacientes sin rato largo párr Que las terapias ocurran y Pienso Que Estamos en el Cambio de signo de Descubrimientos importantes. Teoricamente, la terapia de la Proteína laminina-111 debe TRATAR un Poder de Todos los Pacientes con la distrofia muscular de Duchenne de ".
Puesto Que laminina-111 is an Proteína natural, ya Presente en Nuestros riñones y Otros Tejidos, Burkin DIJO Que heno Una probabilidad Mejor Que no seria Rechazada Por El Cuerpo Humano.
Un Investigador postdoctoral en el laboratorio de Burkin, Ryan Wuebbles, also recibio Una Concesión del Revelado de $ 180,000 MDA Durante tres Jahr párrafo investigar si los Fragmentos del servicio laminina pueden Terapéuticos Para El Tratamiento de DMD.Wuebbles Proyecta ProBAR Diversas contradictorio de la laminina-111 en las Células Cultivadas de Animales y de Gente con la Enfermedad. El mas prometedor de Estós Sera probado y comparado un generados ESOS Por La Proteína integral.
Fuente: Universidad de Nevada, Reno
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