Inducción de la Producción de Utrofina como Sustituto de Distrofina
Efecto Terapéutico objetivo: Restablecer parte de la función de la distrofina en el músculo
La utrofina es una proteína con estructura y función similar a la distrofina. En ratones distróficos se ha demostrado que si la utrofina está presente en grandes cantidades, puede reemplazar y realizar la acción fisiológica de la distrofina, al menos parcialmente. Estimulando la producción de utrofina para alcanzar niveles 3 o 4 veces mayores se busca poder compensar la falta de distrofina, y así potencialmente prevenir el desarrollo de los síntomas distróficos e inclusive conducir a una recuperación funcional completa.
Estrategias para encontrar caminos para incrementar los niveles de Utrofina
- Inducción genética a nivel transcripto (Transcriptional upregulation)
- Estabilización del ARN mensajero ( mRNA)
- Tratamiento con Biglycan
HOLA. MI NOMBRE ES ALDO Y SOY DE OBREGON SONORA MEX, TENGO UN HIJO DE 5 AÑOS CON DISTROFIA DUCHENE, ESTOY BUSCANDO ALGUN TRATAMIENTO QUE AYUDE A QUE MI HIJO NO DEJE DE CAMINAR Y PUEDA TENER UNA VIDA NORMAL
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